L’essai clinique AcSé-ESMART a pour objectif d’évaluer la faisabilité et la pertinence clinique de l’administration de traitements innovants sur la base des anomalies moléculaires identifiées dans les tumeurs des enfants, des adolescents et des jeunes adultes qui sont en échec thérapeutique ou en récidive. La mise en place d’un tel essai permet à ces patients d’accéder de façon parfaitement contrôlée à une médecine de précision, en pleine expansion chez les adultes. Nous soutenons, à hauteur de 851 188 euros, le déploiement, en France, de cet essai majeur pour l’oncologie pédiatrique.

Maria Carla Parrini à l’Institut Curie et ses collaborateurs travaillent depuis plusieurs années au développement de puces microscopiques de culture cellulaire pour reconstituer le microenvironnement tumoral ex vivo de patients atteints de cancers du poumon. Deux objectifs à cela : étudier les mécanismes de résistance aux immunothérapies et prédire, à terme, la réponse à ces traitements pour chaque patient. Ce projet s’inscrit dans la continuité d’un premier programme labellisé Fondation ARC 2018. Nous le soutenons pour trois nouvelles années à hauteur de 450 000 euros.

Raphael Itzykson, chercheur et professeur d’hématologie à l’hôpital Saint-Louis, évalue la sulfasalazine dans le traitement de la leucémie aiguë myéloïde du sujet âgé, en combinaison avec la chimiothérapie intensive habituellement prescrite. Le mode d’action de ce médicament déjà commercialisé pour le traitement de maladies inflammatoires de l’intestin devrait permettre de bloquer un mécanisme indispensable à la survie des cellules cancéreuses. En premier lieu, Raphael Itzykson et son équipe vont tester la sécurité d’emploi de ce médicament chez ces patients et tenter de trouver la dose tolérable efficace pour apporter un bénéfice thérapeutique. Nous soutenons ce projet à hauteur de 410 685 € sur 3 ans.

Le projet AcSé-ESMART est un essai clinique pédiatrique de grande envergure en médecine de précision. Il vise à évaluer si des enfants, adolescents ou jeunes adultes atteints de tous types de cancers réfractaires au traitement ou en rechute, tirent bénéfice des nouvelles thérapies ciblées développées chez l’adulte. Les différents bras de cet essai permettent d’évaluer en parallèle plusieurs molécules thérapeutiques, dès lors que les tumeurs des patients présentent les anomalies moléculaires les rendant éligibles à ces traitements. Le Dr Emilie De Carli propose un bras supplémentaire, le seizième bras de l’essai, afin d’explorer l’association de deux thérapies ciblées : un inhibiteur de c-MET (Capmatinib) et un inhibiteur de m-TOR (Everolimus). En effet, les voies contrôlées par ces deux protéines sont fréquemment altérées dans les cancers pédiatriques. Cet essai est un essai clinique de phase I/II destiné à vérifier la sécurité de cette association et à faire une première évaluation de son efficacité. Nous soutenons ce projet à hauteur de 189 445 euros sur 60 mois dans le cadre d’un partenariat avec l’INCa.

Nelson Dusetti et son équipe au Centre de Recherche en Cancérologie de Marseille veulent poser les bases d’une médecine personnalisée contre le cancer du pancréas en prédisant la réponse aux chimiothérapies disponibles pour chaque patient. Pour cela, les chercheurs développent un moyen de caractériser toutes les sous-populations cellulaires d’une tumeur pour prédire finement leur sensibilité à chaque chimiothérapie disponible. L’enjeu est de choisir d’emblée la chimiothérapie ou la combinaison de chimiothérapies la plus adaptée à chaque tumeur compte tenu de l’hétérogénéité de celles-ci, de la vitesse de progression de ce cancer et de sa sévérité. Nous soutenons ce projet à hauteur de 443 400 € sur 3 ans.