Les sarcomes digestifs sont des cancers rares. Aussi appelés GIST, pour tumeurs stromales gastro-intestinales, ces cancers ont « bénéficié » des premières thérapies ciblées mises au point au début des années 2000 : alors que la quasi-totalité des patients faisaient face à un risque de décès élevé dans l’année suivant le diagnostic, l’imatinib (Glivec®) a permis à la moitié des patients d’être en vie cinq ans après la prise en charge, une proportion importante de rémissions longues étant observées. Mais pour certains patients, l’imatinib et les autres thérapies ciblées développées depuis ne sont pas suffisantes. Insensibilité initiale ou développement de résistances, d’autres ressources thérapeutiques sont nécessaires pour contrer ces tumeurs agressives.

Le riprétinib, une molécule qui bloque l’action enzymatique de protéines tyrosine kinases, a été développée pour offrir une nouvelle solution aux patients dont la tumeur est caractérisée par des mutations touchant les protéines KIT et PDGFRa, soit 80 à 90 % des cas de GIST. Les résultats d’un essai de phase 3, réalisé en double aveugle auprès de 129 patients, indiquent que le riprétinib pourrait devenir un recours valable pour les patients qui ont déjà reçu quatre lignes de traitement et chez qui l’imatinib, le sunitinib et le regorafenib ne font pas ou plus effet. Dans le groupe traité avec ce nouvel inhibiteur de tyrosine kinase, la médiane de survie sans progression était de 6,3 mois alors qu’elle n’était que d’un mois pour les patients ne recevant que le placébo. La survie globale, elle, était de 15,1 contre 6,3 mois.

Ces résultats permettent d’enrayer le cours de la maladie pendant un temps précieux et d’envisager, ainsi, d’autres interventions pour améliorer la survie et/ou la qualité de vie des patients.

R.D.

Source : APMnews; dépêche du 13 août 2019; Sarcome digestif : survie allongée avec un inhibiteur de tyrosine kinase ciblant KIT et PDGFR.