Cette molécule, qui bloque l’action d’une protéine importante pour la prolifération des cellules immunitaires cancéreuses, avait déjà reçu en 2014 une autorisation de mise sur le marché pour traiter, en association avec le rituximab, les LLC qui progressent malgré une première ligne de traitement. Cette AMM s’adressait aussi, en première intention, à ceux qui n’étaient pas amenés à recevoir cette première ligne standard de traitements, étant porteurs de certaines anomalies génétiques.

Si l’idélalisib a fait à nouveau parler de lui, c’est qu’il a démontré dans un essai de phase 3 qu’il apportait un très net bénéfice aux patients en rechute lorsqu’il était associé non pas au rituximab – cette information était déjà acquise – mais au traitement rituximab + bendamustine. La comparaison entre les deux groupes de l’étude (bendamustine + rituximab versus bendamustine + rituximab + idélalisib) est sans appel : le risque de décès ou de progression de la maladie était divisé par trois et la médiane de survie doublée. Par ailleurs, le triple traitement s’est aussi avéré efficace auprès de patients porteurs d’anomalies génétiques indiquant un pronostic plus sombre. Malgré des effets indésirables plus lourds que ceux du traitement actuel, son efficacité, qualifiée d’« écrasante » lors du congrès de la Société américaine d’hématologie, a justifié l’arrêt prématuré de l’essai, afin de permettre à tous les patients de le recevoir.

Les résultats de cet essai ne sont certainement pas une surprise pour les médecins qui traitent les patients atteints de LLC : l’idélalisib était bénéfique lorsqu’il était associé au rituximab seul, il l’est encore combiné au couple rituximab + bendamustine… Mais encore fallait-il le montrer pour pouvoir l’affirmer ! C’est maintenant chose faite, grâce, notamment, aux 416 patients en rechute qui ont accepté de participer à cet essai clinique. Si l’avancée peut sembler modeste – il ne s’agit pas d’une nouvelle thérapie révolutionnaire – elle représente bien la manière dont progresse la recherche clinique : à petits pas, validant le service rendu par tel ou tel médicament, telle ou telle pratique, auprès d’un groupe donné de patient.

R.D.

Source : Leucémie lymphoïde chronique : en deuxième ligne, efficacité « écrasante » de l’idélalisib associé au rituximab-bendamustine ; APMnews ; 8 décembre 2015