Après l’annonce d’une possible option thérapeutique virale, une autre piste semble s’ouvrir ces jours-ci avec la publication d’une étude menée à l’Institut universitaire du cancer de Toulouse.

Cette fois, c’est d’un essai clinique de phase I dont il s’agit. Les investigateurs toulousains ont testé la faisabilité et la sécurité d’une thérapie génique auprès de 22 patients atteints d’un cancer du pancréas non-opérable et/ou avec métastases. La stratégie se base sur l’injection intra-tumorale d’une molécule d’ADN produite en laboratoire et qui comporte trois gènes. Ceux-ci permettent aux cellules qui ont intégré l’ADN d’exprimer trois protéines : une qui a un effet anti-tumoral direct et deux qui permettent d’augmenter la sensibilité à la gemcitabine, traitement de chimiothérapie usuel pour ces cancers.

Les résultats de cet essai sont globalement très positifs puisqu’aucun effet secondaire grave n’est à déploré et que les protéines semblent s’être correctement exprimées. La tolérance au « médicament » était telle que la dose maximale tolérée n’a pas été atteinte. Enfin, les patients atteints d’une tumeur avancée non métastatique ont bénéficié d’une stabilisation de leur maladie pendant au moins 6 mois et deux patients ont eu une survie prolongée (supérieure à 12 mois).

Un essai de phase II devrait être programmé pour début 2016, comparant la gemcitabine seule au protocole testé dans ce premier essai, c’est-à-dire la combinaison gemcitabine et thérapie génique.

R.D.

Source : Buscail, L. et al ; First-in-man Phase 1 Clinical Trial of Gene Therapy for Advanced Pancreatic Cancer: Safety, Biodistribution, and Preliminary Clinical Findings; Molecular Therapy; 10 février 2015