A l’époque, ces résultats montraient que l’utilisation de la pioglitazone, un antidiabétique, permettait de sensibiliser les cellules leucémiques « souches » à l’imatinib (la thérapie ciblée utilisée contre cette leucémie) en les sortant de l’état de dormance qui les caractérise. Les résultats d’une étude pilote soutenue par la Fondation ARC étant positifs, un essai de phase 2 avait été lancé.

Cette fois, les patients inclus dans l’essai n’étaient pas nécessairement diabétiques mais, comme lors de l’étude pilote, ne parvenaient pas à une réponse complète (évaluée par la recherche de traces moléculaires de cellules cancéreuses). L’objectif de l’essai, réalisé auprès de 24 patients, était de déterminer la proportion d’entre eux chez qui l’ajout de la pioglitazone à l’imatinib permettait de faire reculer significativement la maladie.

Après 12 mois de traitement, 56 % des patients bénéficiaient d’une réponse complète et cette proportion atteignaient 88 % après 4 ans, parmi les 17 patients toujours dans l’étude. Pour comparaison, une telle amélioration n’était observée (en 12 mois) que chez 23 % des patients d’une cohorte comparable mais qui ne recevaient que l’imatinib. Ces résultats très positifs, associés à une bonne tolérance de la double thérapie, appellent à la réalisation d’un essai randomisé pour confirmer le bénéfice apporté par l’antidiabétique.

R. D.

Source : Rousselot, P. et al ; Pioglitazone together with imatinib in chronic myeloid leukemia: A proof of concept study; Cancer; Décembre 2016